山东公共网记者闫水师报道

国际顶尖药学期刊最新研究希望盘货（2024年5月），前沿趋势与临床突破|

小分子药物研发新范式

在Journal of Medicinal Chemistry五月刊中，加州大学团队果真了针对KRAS G12D突变体的共价抑制剂设计框架
。研究接纳动态共价化学战略，乐成将化合物半衰期延伸至72小时，动物模子显示肿瘤抑制率提升40%
。同期，Angewandte Chemie报道了基于DNA编码化合物库（DEL）的新型筛选平台，通过机械学习算法优化，将先导化合物发明周期从通例的6个月缩短至23天
。

生物制剂手艺迭代加速

Cell期刊最新论文展现了工程化外泌体载药系统的突破希望
。研究者通过刷新CD47膜卵白，使载药外泌体的肿瘤靶向效率提升3.8倍，且在非人灵长类实验中展现出卓越的血脑屏障穿透能力
。值得关注的是，Nature Biotechnology五月特辑聚焦CRISPR-Cas12f微型基因编辑工具，该手艺乐成实现体内T细胞基因组编辑，编辑效率达92%的同时将脱靶率控制在0.01%以下
。

临床转化研究里程碑事务

The Lancet Oncology披露了双特异性抗体AMG 506的III期临床数据，该药物在晚期胃癌治疗中展现56%客观缓解率，中位生涯期延伸至19.3个月
。而在Clinical Pharmacology & Therapeutics期刊，梅奥诊所团队开发了基于群体药代动力学模子的精准给药系统，乐成将免疫抑制剂他克莫司的个体化剂量展望准确率提升至89%
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